2022
VI Jornadas CIEMAT de la Mujer y la Niña en la Ciencia
La inmunoterapia, posible opción terapéutica en el tratamiento del cáncer de ovario epitelial
Un producto que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva, conocida también como piel de mariposa, es una enfermedad rara caracterizada por la fragilidad cutánea. El medicamento huérfano ha sido desarrollado por un equipo del CIBERER, el CIEMAT, la UC3M, el IIS-FJD y el CCST. Mediante el uso de la herramienta CRISPR/Cas9, los investigadores han sido capaces de corregir células de pacientes y regenerar un tejido completamente normal en un modelo preclínico fidedigno de la enfermedad. La seguridad y eficacia de este medicamento de precisión, el primero que emplea células modificadas por edición genómica en España, ha sido primordial a la hora de su designación por la EMA.