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Un producto que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva, conocida también como piel de mariposa, es una enfermedad rara caracterizada por la fragilidad cutánea. El medicamento huérfano ha sido desarrollado por un equipo del CIBERER, el CIEMAT, la UC3M, el IIS-FJD y el CCST. Mediante el uso de la herramienta CRISPR/Cas9, los investigadores han sido capaces de corregir células de pacientes y regenerar un tejido completamente normal en un modelo preclínico fidedigno de la enfermedad. La seguridad y eficacia de este medicamento de precisión, el primero que emplea células modificadas por edición genómica en España, ha sido primordial a la hora de su designación por la EMA.
2020
Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica
Un informe divulga los avances y retos de futuro de las terapias génica y celular
Juan Bueren participa en el VII Encuentro "En constante evolución" de la Fundación Pfizer
Primera investigación española sobre los efectos biológicos de la protonterapia y el tratamiento combinado con inmunoterapia
Juan Bueren participa en el "Informe Anticipando" de la Fundación Roche sobre enfermedades graves sin tratamiento a día de hoy
Desarrollo y validación de un sistema altamente eficaz para modelizar enfermedades raras de piel basado en el sistema CRISPR/Cas9
Generan un modelo del síndrome de Netherton utilizando células de piel de donantes sanos modificadas con CRISPR/Cas9
Webminario sobre el apoyo de la comunidad científica al diagnóstico en la pandemia COVID-19
Investigador del CIEMAT nombrado co-coordinador del Programa de Mecanismos de Progresión Tumoral
Un producto que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
DEBRA Piel de Mariposa dona 32.000 euros para la investigación del CIBERER en esta enfermedad
Una investigadora del CIEMAT forma parte de las 11 jóvenes científicas CIBER, destacadas con motivo del 11Feb
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
El CIEMAT/CIBERONC y el Instituto de Investigación i+12 describen el papel de la proteína IKKB en la formación de tumores odontogénicos
Renovación de la Unidad Mixta UC3M-CIEMAT en Ingeniería Biomédica
2019
Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I
Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I...
Un proyecto en el que participa el CIEMAT, seleccionado por el programa Health Start de la Fundación Madri+d
Un proyecto en el que participa el CIEMAT, seleccionado por el programa Health Start de la Fundación Madri+d La Fundación para el conocimiento Madri+d lleva a cabo este año su tercera...
Premios de investigación al CIEMAT durante el Congreso de las Sociedades Europea y Española de Terapia Génica y Celular
Premios de investigación al CIEMAT durante el Congreso de las Sociedades Europea y Española de Terapia Génica y Celular Durante el Congreso de la Sociedades Europea y Española de...
Paula Río, Premio al Investigador Joven del Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular
Paula Río, Premio al Investigador Joven del Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular Paula Río, investigadora de la U710 CIBERER que lidera Juan Bueren en...
Desarrollo de dos modelos de cáncer de pulmón de mal pronóstico y pocas opciones terapéuticas
Desarrollo de dos modelos de cáncer de pulmón de mal pronóstico y pocas opciones terapéuticas Los trabajos de investigación que han llevado al desarrollo de estos modelos se han...
Certificación del Laboratorio de citometría y separación celular del CIEMAT según los requisitos de la norma UNE-EN ISO 9001:2015
Certificación del Laboratorio de citometría y separación celular del CIEMAT según los requisitos de la norma UNE-EN ISO 9001:2015 El Laboratorio de Citometría y Separación Celular...
Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito
Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito Es la primera demostración clínica de injerto y expansión de células...
3er Foro de pacientes con PKD
3er Foro de pacientes con PKD El próximo día 29 de mayo se celebrará en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid el 3er Foro de pacientes con Deficiencia en Piruvato...
2ª Jornada del proyecto "Mujeres en la ciencia"
2ª Jornada del proyecto "Mujeres en la ciencia" El pasado 30 de abril tuvo lugar en el salón de actos del CIEMAT la 2ª Jornada del proyecto “Mujeres en la ciencia”. Con este proyecto...
Visita y prácticas de alumnos de la UCM al Servicio de Animalario del CIEMAT
Visita y prácticas de alumnos de la UCM al Servicio de Animalario del CIEMAT El pasado 5 de abril, un grupo de alumnos de la Facultad de Biología de...
Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica
Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica La epidermólisis bullosa distrófica recesiva o piel de mariposa es una enfermedad rara de fragilidad...