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Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica

Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica

La epidermólisis bullosa distrófica recesiva o piel de mariposa es una enfermedad rara de fragilidad cutánea, caracterizada por la formación de ampollas generalizadas, fibrosis y predisposición al desarrollo de cáncer de piel. Los investigadores han desarrollado una estrategia de edición genómica de alta eficacia y seguridad con la herramienta CRISPR/Cas9 en modelos preclínicos fidedignos de la enfermedad.  El trabajo, publicado en la prestigiosa revista Molecular Therapy, ha sido liderado por investigadores del CIBERER, la UC3M, el CIEMAT y el IIS-FJD.  “Este estudio permite sentar las bases para una traslación realista a la clínica”, explica Marcela del Río.


2020

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2019

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